Ataxia de Friedreich y la OMAVELOXOLONA (SOS A LA SEGURIDAD SOCIAL)

02 septiembre 2025

- Una niña lanza un mensaje desesperado en las redes. Tiene una enfermedad de las llamadas raras (Ataxia de Friedreich, una enfermedad grave), y el único medicamento que puede curarla (OMAVELOXOLONA, según la última hora de las investigaciones), la Seguridad Social Española no la financia y la niña se siente condenada a morir de una forma absolutamente cruel.

Información extraída de fuentes bien informadas:

La omaveloxolona (Skyclarys) no se receta en la sanidad pública española porque la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) decidió no incluirla en la financiación pública debido a una relación coste-efectividad desfavorable, un alto coste presupuestario para el SNS y la incertidumbre sobre su eficacia clínica a largo plazo. 

Detalles de la decisión de la CIPM:

• Coste-efectividad:
• La CIPM consideró que el coste del tratamiento no se justificaba suficientemente con los beneficios clínicos esperados para los pacientes. 
• Impacto presupuestario:
• La incorporación del medicamento al Sistema Nacional de Salud (SNS) supondría un alto impacto presupuestario, lo que influyó en la decisión. 
• Incertidumbre clínica:
• Existía una incertidumbre sobre la eficacia clínica del medicamento a largo plazo, un factor clave para la financiación pública. 
• Falta de acuerdo:
• La decisión se tomó tras analizar el medicamento y no aceptar las alegaciones presentadas por el laboratorio fabricante, lo que indica una falta de acuerdo sobre el precio. 

Situación actual y perspectivas: 

• Frustración de los pacientes:
• La decisión genera frustración en las familias y personas afectadas por la Ataxia de Friedreich, una enfermedad grave sin tratamiento curativo.
• Diálogo con las autoridades:
• Organizaciones como ataxiasandalucia.org y otras entidades siguen trabajando activamente en el diálogo con las autoridades sanitarias para defender el acceso a tratamientos innovadores.
• Esperanza de reversión:
• Se espera que la resolución se pueda revertir mediante nuevas negociaciones entre la empresa fabricante (Biogen) y el Ministerio de Sanidad para alcanzar un acuerdo sobre el precio del fármaco, según informa ataxiasandalucia.org.